Ouvrir la voie à la prochaine génération de médecine...

Si la médecine personnalisée avait encore besoin d’un ambassadeur de poids, elle l’a trouvé en la personne de Barack Obama. En 2006, alors Sénateur, il introduisait le « Genomics and Personalized Medicine Act », initiant ainsi une des premières démarches concrètes pour dépasser les barrières scientifiques, de marché et réglementaires qui bloquent le développement d’une médecine plus efficace.

La médecine personnalisée : un nouveau concept

La médecine personnalisée vise à améliorer le résultat clinique et la qualité de vie du patient, tout en assurant une utilisation efficiente des ressources disponibles.

Elle comprend par définition tout produit visant à identifier une maladie, son niveau de développement, ou bien le risque qu’elle se développe. Le but est de fournir aux médecins et aux patients une information précise au bon moment pour permettre une prise de décision rapide, adéquate et ainsi garantir l’établissement d’un protocole thérapeutique adapté. En effet, le principe de la médecine personnalisée se base sur le fait que le choix et l’administration des médicaments sont la conclusion d’un processus d’analyse scrupuleuse du cadre clinique du patient. Aujourd’hui, les taux de réponse des traitements ne présentent pas l’efficacité attendue et peuvent varier de 20 à 75%¹.  L’impact sur la qualité des soins, l’économie financière qui en découle et son possible réinvestissement dans le secteur de la santé est potentiellement énorme, surtout si l’on considère la prise en charge des maladies chroniques et de longue durée.

Le rôle clé de l’information

L’information représente la matière première indispensable au développement de la médecine personnalisée. Il s’agit d’une information extrêmement précise, complexe à produire et à analyser.

Les progrès scientifiques et technologiques illustrés par le séquençage du génome humain ainsi que la découverte de nombreux « biomarkers »² ont généré une quantité extraordinaire de nouvelles informations. Pas encore validées dans leur intégralité, elles permettent néanmoins de développer de nouveaux diagnostics et thérapies mieux adaptés aux caractéristiques de chaque patient.

Un nouveau segment du secteur de la santé est en train de se créer aujourd’hui avec de nouveaux centres de recherche spécialisés, de nouvelles sociétés, de nouvelles technologies et de nouveaux services. Dans le cadre de ce développement, la digitalisation de l’information devient un outil indispensable.

Plusieurs études de grands centres de recherche dont le MIT confirment que l’utilisation combinée de la biologie, des technologies de l’information, d’imagerie, de nano matériaux et de modélisation devrait permettre des progrès spectaculaires dans la connaissance du fonctionnement de nos principaux organes vitaux et donc dans l’avancement de la médecine personnalisée.

L’information devient le pivot central autour duquel différents acteurs se passent le relais à partir de la recherche jusqu’au traitement du patient. Le lancement de différentes initiatives comme la Biobank au Luxembourg ou la base de données gratuite de publications scientifiques et de cas cliniques SAGE Bionetworks vise à renforcer de façon innovante, rapide et au-delà des barrières géographiques les capacités de production des informations requises pour de nouvelles découvertes scientifiques.

Avec ces nouvelles informations, c’est tout le processus de diagnostic, et dans le futur de prévention, qui se trouve modifié voir bouleversé.

Un nouveau cadre pour la médecine personnalisée ?

Face à un tel changement de modèle, il est essentiel de prendre les devants donc anticiper les changements nécessaires à une adoption progressive de cette nouvelle forme de médecine, tout en maîtrisant ses coûts.

Aujourd’hui, l’absence d’une politique, de règles et d’un modèle économique adaptés freinent le développement de la médecine personnalisée en Europe.

Les entreprises de diagnostic et les laboratoires pharmaceutiques commencent à revoir le processus de mise sur le marché de leurs nouveaux produits par de nouvelles études prouvant l’efficacité clinique et l’impact économique sur le budget du système de la santé. De telles études requièrent des ressources et des compétences additionnelles. Les nouvelles techniques utilisées en médecine personnalisée et la quantité d’informations qui en dérivent ouvrent maintenant la voie à de nouveaux débats sur les procédures d’enregistrement. Les entreprises pharmaceutiques devront  progressivement tester leurs médicaments avec des « biomarkers » pour obtenir leur mise sur le marché.

Il est évident que face à des mutations si importantes, le dialogue avec les institutions réglementaires, les caisses de maladie et les entreprises doit être amorcé dès la conception du produit. L’objectif : aider à une meilleure définition du cadre réglementaire ainsi qu’à des processus de remboursement mieux adaptés aux caractéristiques des traitements des patients.

Les prochaines étapes

Dès maintenant, les entreprises capables de construire de nouveaux modèles de fonctionnement plus collaboratifs, basés sur l’exploitation de l’information dans le but d’améliorer la santé du patient à moindre coût, seront sans doute les plus aptes à répondre aux besoins de la société.

Poussées par le marché et les découvertes scientifiques, les autorités ne devraient pas tarder à réagir et à définir des règles claires et adaptées tant au niveau de la mise sur le marché que du remboursement. C’est un sujet très vaste et très complexe.

Avec la création de la Biobank et la coopération des CRPs et des différents ministères, le Luxembourg a joué un rôle de pionnier du développement de la recherche en médecine personnalisée. Grâce à la qualité de ses infrastructures et à son programme en matière de prévention, le Luxembourg dispose maintenant d’une formidable opportunité d’être un des premiers pays à ouvrir la voie de la médecine personnalisée. Reste à définir un nouveau cadre réglementaire plus adapté aux activités de recherche, aux soins donnés aux patients et aux procédures de remboursement…

¹Rapport annuel Roche 2008